7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

从现实中来 到现实中去：电视剧中的“人间指南”******

　　【文艺观潮】

　　作者：郑雪如（中国传媒大学戏剧影视学院硕士研究生）；朱传欣（中国传媒大学新闻学院党委书记）

　　《底线》热播，很多网友说，这部剧教会了我很多法律知识，以后遇到类似情况我就知道怎么办了。《谢谢你医生》上线，有专家评价，该作品非常真实地展现了医学的发展情况,对提高全民医学素养和人文素养,向大众普及医学科学知识，功不可没。总结这些作品获得好评的原因，我们发现，作品不只要以丰满的人物塑造、精彩的情节讲述发挥愉悦心灵、疏导情绪、丰富业余生活的文化功能，更可以通过深入生活的剧情和严肃深刻的思考设置公共议程，在剧情演进和舆论讨论的过程中启发观众学习知识、交流心得、思考人生，进而形成推动个人成长、社会发展、时代进步的强大精神力量。

《天才基本法》海报

　　观照职场现实 描绘人生百态

　　作为最具影响力和传播力的大众文艺门类之一，电视剧一直是记录时代变迁、观察社会发展的重要载体。近年来涌现的影视剧作品中就不乏聚焦新兴行业、冷门职业、基层岗位的匠心之作，呈现来自不同领域、不同年龄层、不同地域的人物的真善美和烟火气，为观众打开了从多重维度了解现实生活、时代发展的窗口。比如《胡同》将镜头对准了城市治理的“最后一公里”，由三代女性居委会主任的成长，串联起长达70年的社会发展与时代变迁。伴随着老北京的民间艺术、特色美食、京腔京韵徐徐铺展，一幅“京味儿”十足的民俗风貌图跃然于荧屏之上。小街巷联系着大民生，纵横交错的胡同街巷是联系群众、服务群众的第一线，也是反映社情民意的“晴雨表”。剧中居委会干部与邻里街坊间温馨、热闹的琐碎日常，恰恰生动地展现出时代巨变下老百姓的幸福感、获得感和安全感。《理想之城》以建筑行业中的造价师为切口，塑造了丰满立体、性格各异的人物群像。从管理层到普通职员，每个角色都有血有肉，碰撞出现实质感的职场政治、职场文化、职场关系。还有《装台》《张卫国的夏天》将目光分别投向聚光灯背后的舞台搭建者、京剧团道具师，他们隐于幕后，装点着舞台的光鲜亮丽，也用朴实、坚韧、真诚的托举和担当温暖着社会人心。

　　除了习见的柴米油盐、市井烟火，不少法治、刑侦、医疗题材的剧情内容与现实生活高度互文，成为传播社会正能量和普及教育宣传的重要版块。《冰雨火》《底线》《巡回检察组》《扫黑风暴》《谢谢你医生》《脑海深处》等剧组都多次奔赴一线实地采访，收集了大量真实的人物原型、行业故事、案例卷宗等素材进行剧本创作。特别是相关部门与影视创作联动，为影视作品的选题策划筹备、专业领域指导、实际拍摄制作等方面提供了保障，将缉毒、扫黑、庭审、反诈、抗疫等工作中不为人知的复杂环境、危险处境、急难困境公之于众，让观众深入了解各领域的工作流程、行业特点之后，被人民公仆不负时代、厚植为民的赤诚情怀深深震撼，凝聚起更广泛、更深刻的共鸣共情。区别于以往“轻职业，重情感”的叙事方式，越来越多的行业剧根植于职业内涵、精神价值与核心追求的探寻和挖掘，关注普通劳动者的时代之音、奋斗之歌，让鲜为人知的行业百态走进千家万户，不断拓宽现实主义的叙事维度。

《幸福到万家》海报

　　普及有益知识 激发理性思考

　　现实题材的涉猎领域愈发广泛，但不变的是扎根人民、讴歌人民、服务人民的创作底色。大量现实剧作将职场经验、生活智慧、安全知识、行为规范、社会法理等内容自然融于具体的桥段故事中，在娱乐消遣外给予观众更多知识结构、思维模式、行为方式等层面的参考。如医疗剧《关于唐医生的一切》通过大量还原现实病例的剧情、台词，让前沿的医学知识飞入寻常百姓家。剧中28个心脏外科的病例延伸出重病儿遗弃、人道主义豁免手术等医疗行业的热点问题，不断强化公众对医疗行业、医护人员的信任感。甚至有观众受到剧情内容的感召，登记成为一名器官捐献志愿者，让生命的爱意和希望接续传递。聚焦互联网信息安全的《你安全吗？》在每集片尾设置了网络安全“小贴士”，不仅能够进一步解读本集出现的专业术语及案例，也向观众传达了相关网络安全知识，提高大众对网络诈骗的防范意识。

　　在专业知识信息的普及之外，不少现实题材剧集直面百姓生活的痛点、难点、堵点，通过备受关注的民生话题撬动情感支点，从多维切面激发观众的理性思考。在律政剧《玫瑰之战》中，一桩桩紧扣时事热点的法律案件成为探究法理人情、普及法律知识的窗口。其中与社会生活紧密相关的直播平台主播侵犯名誉权案、保姆遗产纠纷案等引发了广大观众对于媒介伦理、婚姻关系、法制教育等社会热点话题的思考，引发了社会舆论对于积极构建法治社会、追求公平正义的关注。农村剧《幸福到万家》中“王秀玉的大学资格被冒名顶替”“水污染”等诸多故事，均源于编剧下乡采风时对真实案件的还原。在传统人情与现代法治观念的碰撞中，该剧通过影视化表达为现实问题提供了切实有效的解决方向。

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　　凝练民族品格 助力精神化育

　　现实题材剧不仅描绘出鲜活生动的市井百态、烟火人间，更于生活表象之外传递出慰藉心灵的人文关怀以及奋斗向上的担当品格。在脱贫攻坚题材电视剧《大山的女儿》播出后，许多年轻人以及党员干部被黄文秀将青春献给大山的故事所鼓舞。一位应届毕业生观剧后表示，自己以黄文秀师姐为榜样，坚定人生的理想坐标，成为奔赴广西工作的选调生。当创作照进现实，剧中人物的道德选择、价值追求和审美取向凝聚起更深刻的精神力量，润物无声地引领着时代风气和社会风尚。

　　无论是《谢谢你医生》《亲爱的生命》等医疗剧中用医者仁心守护的“病有所医”，还是《小欢喜》《小别离》《小舍得》等家庭教育剧中深耕聚焦的“学有所教”，抑或是《我在他乡挺好的》《二十不惑2》等青春剧中热血打拼的“劳有所得”，《幸福院》《老闺蜜》《八零九零》等老年题材剧中温情呈现的“老有所养”，《安居》《心居》等都市剧中圆梦新家的“住有所居”，这些电视剧都用影像化的喜怒哀乐和聚散离合烛照现实，浸润人心。在各行各业的追光逐梦中，在平凡人物的不凡担当中，在柴米油盐的人间真味中，“荧屏人生”与现实生活相互映照、相互疗愈、相互滋养，进而昭示出时代浪潮下的理想信念与精神气象。

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　　无论题材空间和价值观念如何革新，电视剧对人类追求幸福生活过程的创作实践始终具有直抵人心的力量。当下现实题材作品从时代脉动和生活肌理中窥见世间百态、人情冷暖，又以诗意化的阐释、艺术化的呈现反哺现实个体的生活意趣、人生姿态，进而用人间烟火抚慰人心，用现实关怀照亮现实，用时代声音回应时代，为观众提供了一本兼具教育性、实用性、思想性的“人间指南”。

　　《光明日报》（ 2023年01月04日 15版）